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主题特点：
简单地说，建厂和收购占了大头。
这个数字不但打破了尘封20年的纪录，更是创下了历史新高。由Fresenius Kabi USA带来的Omegaven是一款鱼油成分，而GW Research带来的Epidiolex则是第一款获批的大麻活性成分。
在2012-2016年这5年里，美国FDA平均每年批准17款罕见病新药。美国CDER的年度报告也指出，今年的创新分子实体中，大部分是治疗罕见疾病的孤儿药，这是历史上的头一遭。此外，考虑2017年递交的新药申请数高达57，而2018年目前的数据仅为2017年的四分之三，2019年的新药获批数，有可能会出现下滑。多款创新疗法问世在今年批准的56款新药中，不乏创新疗法的影子。而获得快速通道的新药数，也从去年的18款猛增到目前的24款，增长超过3成。
Agios带来的Tibsovo是史上第一款获批的IDH1抑制剂，可治疗带有特定突变的急性骨髓性白血病患者。而Amicus Therapeutics的Galafold也是首款治疗成人法布里病的创新口服疗法。疗法：pamrevlumab公司：FibroGenPamrevlumab是一款全人源化的结缔组织生长因子（CTGF）单克隆抗体。
bb2121有可能成为治疗多发性骨髓瘤的first-in-class靶向BCMA疗法。这一疗法目前在3期临床试验中接受检验。它已经获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定（RPDD）。每日一次的口服semaglutide在多项3期临床试验中表现良好，并且不会提高患者心血管疾病风险。
ARGX-110可以通过抑制肿瘤细胞增殖、直接杀死肿瘤细胞和防止肿瘤免疫逃逸三种方式起到抗癌效果。疗法：aducanumab公司：渤健（Biogen）渤健和卫材（Eisai）公司共同开发的治疗阿兹海默病的aducanumab（BIIB037）是从健康老年人的B细胞库中筛选出的淀粉样蛋白单克隆抗体。
在已经结束的3期试验中，ozanimod的疗效优于目前MS的标准疗法。还有不到4天，2019年就要到来了，生物医药行业在这一年会维持怎样的势头？哪些创新疗法值得关注？在今天的这篇文章里，我们将结合《Vantage 2019 Preview》报告，与读者分享在2019年，20大值得关注的在研疗法。疗法：ARGX-110公司：ArgenxARGX-110（又名cusatuzumab）是一款first-in-classCD70抗体。检验GSK2857916治疗MM的2期临床试验已经于今年6月展开，预计在2019年中期汇报顶线结果。
目前检验bb2121治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的关键性2期临床试验已经完成注册。癌症领域从小分子到抗体偶联药物，从双特异性T细胞接合器到CAR-T细胞疗法，2019年，癌症仍然将是最火热的医药研发领域之一。在今年的美国血液学会年会上公布的最新数据表明，在治疗复发/难治性慢性淋巴性白血病（CLL）患者的1/2期临床试验中，JCAR017获得了高达81%的客观缓解率和43%的完全缓解率。NASH可能导致肝脏纤维化、肝硬化、肝癌和肝功能衰竭。
辉瑞公司为PF-05280586递交的生物制剂许可申请已经在今年9月被FDA接受，它可能在2019年第三季度获批。在20款2019年值得关注的临床后期疗法中，癌症疗法占了7项。
这意味着这款药物可能在2019年获得加速批准。而与S1P5结合可以帮助增强髓鞘再生，防止神经损伤。
该公司在今年10月公布的1B期临床试验长期结果表明，aducanumab能够持续减少淀粉样蛋白沉积，并且可能延缓阿兹海默病患者的认知能力衰退。近日，Vertex公司宣布这一三联疗法在两项3期临床试验中取得积极顶线结果。在今年ASH年会上公布的治疗急性骨髓性白血病和高风险骨髓增生异常综合征（MSD）患者的1/2期临床试验结果表明，ARGX-110达到高达92%的总缓解率和42%的完全缓解率。Nekta公司凭借这一产品与百时美施贵宝，辉瑞等公司签署多项合作协议，探索NKTR-214与多种癌症免疫疗法联用的疗效。在今年的ASH年会上公布的最新1/2期临床结果表明ARGX-113表现出良好的安全性和耐受性，而且能够显著降低IgG水平。预计FDA可能会在2020年对这款疗法做出决定。
这些疾病包括特发性肺纤维化（IPF），胰腺癌和杜氏肌营养不良症（DMD）。它已获得FDA授予的突破性疗法认定。
疗法：口服semaglutide公司：诺和诺德（Novo Nordisk）诺和诺德的semaglutide的注射版已经在2017年获得FDA批准治疗2型糖尿病。这种基因能够在肌肉中表达抗肌萎缩蛋白的替代蛋白，从而延缓或中止DMD的疾病进展。
吉利德科学/Galapagos有望在2019年向FDA递交新药申请。在今年的ASH年会上公布的最新数据表明，这一疗法可以显著提高镰状细胞贫血症患者的血红蛋白水平。
它使用AAV9病毒载体将递送一种合成的抗肌萎缩蛋白基因。值得一提的是，它们均已进入到了后期临床研发。这是一款胰高血糖样肽-1（GLP-1）受体激动剂，它能够促进胰岛素分泌，抑制胰高血糖素分泌，加快葡萄糖代谢。它通过与IgG回收受体FcRn结合，防止IgG的回收，从而让导致自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭。
疗法：luspatercept公司：新基Luspatercept是新基公司和Acceleron公司联合开发的一种first-in-class刺激血红细胞成熟药物。治疗乳腺癌的3期临床试验结果有望在2020年公布。
疗法：NKTR-214公司：Nektar TherapeuticsNKTR-214是Nektar Therapeutics公司的主打免疫刺激疗法。▲Elafibranor分子结构式（图片来源：Anypodetos [CC0], from Wikimedia Commons）疗法：MGL-3196公司：Madrigal PharmaceuticalsMGL-3196是另一款旨在治疗NASH患者的候选药物。
它能够从多个方面改进携带基因突变的囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）的功能。CTGF是介导组织纤维化和与其相关疾病的重要因子。
它能够有倾向性地和CD8+ T细胞表面的CD122受体相结合，从而刺激CD8+ T细胞的增殖。Pamrevlumab可以抑制CTGF活性，该疗法已经获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗IPF。疗法：ARGX-113公司：ArgenxARGX-113（efgartigimod）是治疗IgG介导的自身免疫性疾病的first-in-class抗体片段。在2019年，该疗法治疗IPF和胰腺癌的3期临床试验有望展开。
该疗法的疗效和安全性数据可能让它成为best-in-class治疗RA的JAK1抑制剂。新基公司预计在2019年第一季度向FDA递交新药申请。
新基公司有望在2019年中向监管机构递交新药申请。疗法：bb2121公司：新基/bluebird bio在治疗血液癌症的领域，B细胞成熟抗原（BCMA）是一个火热的靶点。
这些结果可能决定NKTR-214的开发前景。它能够增强血红蛋白与氧气的结合能力，从而防止血红蛋白聚集，提高血红蛋白水平和氧气运输的结果。
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